1 octobre 2026 · Monde
La FDA, l'agence américaine du médicament, a approuvé le mavacamten (Camzyos), un médicament qui agit sur la contraction du muscle du cœur, pour les patients pédiatriques de 30 kg ou plus atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique, la forme où l'épaississement du muscle gêne la sortie du sang. Cette approbation s'appuie sur SCOUT-HCM, un essai de phase 3 (l'étape qui précède généralement une demande d'autorisation) mené chez 44 adolescents. Elle ne vaut que pour les États-Unis : dans l'Union européenne, le médicament reste indiqué chez l'adulte uniquement.
Le mavacamten est un inhibiteur de la myosine cardiaque : il agit sur la myosine, la protéine qui fait se contracter le muscle du cœur, pour réduire la contraction excessive à l'origine de la forme obstructive. Approuvé aux États-Unis chez l'adulte depuis 2022, il l'est désormais chez les patients pédiatriques de 30 kg ou plus, pour améliorer les symptômes et la capacité fonctionnelle (ce que le patient peut faire au quotidien). Dans son communiqué, le fabricant, Bristol Myers Squibb, indique que c'est le seul traitement approuvé par la FDA pour cette maladie chez le jeune patient, et que les données pédiatriques sont discutées avec d'autres autorités de régulation ; il n'annonce ni décision ni calendrier.
L'essai est randomisé (tirage au sort des patients), en double aveugle (ni les patients ni les médecins ne savent qui reçoit quoi) et contre placebo (préparation sans principe actif). Il a inclus 44 adolescents de 12 à moins de 18 ans, tous symptomatiques (classes II-III de la classification NYHA, une échelle de la gêne ressentie à l'effort) : 23 ont reçu le mavacamten, 21 un placebo, pendant 28 semaines.
Le critère principal était le gradient de pression à la sortie du ventricule gauche, la cavité qui envoie le sang dans l'organisme (le « Valsalva LVOT gradient » des publications), mesuré pendant une manœuvre de Valsalva : un effort d'expiration forcée, bouche fermée, qui fait ressortir l'obstruction. À 28 semaines, il avait baissé en moyenne de 49,4 mmHg (millimètres de mercure) sous mavacamten, contre 1,8 mmHg sous placebo, une différence statistiquement significative. Au repos, il a baissé de 41 mmHg sous mavacamten et augmenté de 5,3 mmHg sous placebo.
Aucun patient n'a eu de fraction d'éjection du ventricule gauche (FEVG, la part du sang éjectée à chaque battement) inférieure à 50 %, et aucun effet indésirable n'a conduit à arrêter le traitement. Des événements indésirables graves sont survenus chez 2 patients dans chaque groupe.
Source : communiqué de Bristol Myers Squibb. Rossano JW, Canter C, Wolf CM, et al. Mavacamten in Adolescents with Obstructive Hypertrophic Cardiomyopathy. N Engl J Med. Publié en ligne le 29 mars 2026. doi:10.1056/NEJMoa2601103. Lire l'article
Cet article a été rédigé avec l'aide d'une intelligence artificielle, puis relu et validé par CMH France.
