Cardiomyopathie hypertrophique obstructive : bilan à 5 ans du mavacamten

Lors du congrès de la Société Européenne de Cardiologie (ESC) 2026 à Munich, de nouvelles données d'extension de l'étude de phase 3 MAVA-LTE (cohorte EXPLORER-LTE) ont été présentées concernant le mavacamten (Camzyos). Ce traitement, un inhibiteur de la myosine cardiaque (une molécule qui réduit la force excessive de contraction du muscle cardiaque), est indiqué chez les patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive (CMHO). Les résultats confirment un bénéfice clinique et une tolérance maintenus jusqu'à cinq ans de traitement continu.

Une efficacité prolongée sur l'obstruction et les symptômes

L'étude EXPLORER-LTE est un essai d'extension en ouvert qui a évalué 231 patients adultes ayant terminé l'essai initial de phase 3 EXPLORER-HCM. Tous présentaient une CMH obstructive symptomatique (classes II et III de la classification NYHA, l'échelle mesurant la gêne liée à l'essoufflement et à la fatigue au quotidien). À 252 semaines de suivi (soit près de cinq ans), les résultats démontrent une réduction importante et durable de l'obstacle à l'éjection du sang.

Le gradient au repos dans la chambre d'éjection du ventricule gauche (LVOT, le passage par lequel le sang quitte le cœur vers l'aorte) a diminué en moyenne de 38,7 mm Hg. Lors de la manœuvre de Valsalva (un effort de poussée simulé pour évaluer l'obstruction dynamique), la baisse moyenne a atteint 55,6 mm Hg. À l'issue de ce suivi, 97,4 % des patients ont obtenu un gradient de Valsalva inférieur ou égal à 30 mm Hg, soit en dessous du seuil définissant l'obstruction mécanique.

Sur le plan fonctionnel, 69,6 % des participants ont amélioré leur classe NYHA d'au moins un niveau, et 59,2 % sont devenus totalement asymptomatiques.

Profil de sécurité et données en vie réelle

Sur le plan de la tolérance, aucun nouveau signal de sécurité n'a été identifié par rapport à l'étude princeps EXPLORER-HCM. La fraction d'éjection du ventricule gauche (FEVG, l’indice qui mesure le pourcentage de sang expulsé à chaque contraction) a diminué en moyenne de 10,2 %, tout en restant dans les valeurs normales. Le suivi régulier de la FEVG par échocardiographie demeure la règle centrale de la surveillance sous traitement.

En parallèle, des travaux issus de la cohorte internationale de vie réelle COLLIGO-HCM et d'un registre observationnel allemand présentés à l'ESC 2026 confirment que ces bénéfices s'observent également dans la pratique médicale quotidienne. Enfin, des données suédoises sur l'utilisation des ressources de santé rappellent la lourdeur du fardeau de la maladie et l'importance d'un diagnostic précoce et d'un suivi régulier.

Pour notre association, l'obtention de données probantes sur une durée de cinq ans constitue une étape rassurante. La CMH étant une maladie chronique, disposer d'un tel recul permet aux patients et aux équipes soignantes d'envisager la prise en charge au long cours avec davantage de clarté.

Ce qu'il faut retenir

• Efficacité maintenue à 5 ans : La réduction du gradient d'obstruction ventriculaire et l'amélioration des symptômes se maintiennent sur 252 semaines de traitement.
• Contrôle de l'obstruction : 97,4 % des patients suivis ont atteint un gradient à l'effort inférieur au seuil d'obstruction (30 mm Hg).
• Confirmation en pratique courante : Les données de vie réelle (étude COLLIGO-HCM) corroborent les résultats des essais cliniques de phase 3.
• Surveillance médicale nécessaire : Le traitement impose un suivi cardiologique régulier avec évaluation échocardiographique de la fraction d'éjection. Pour toute décision individuelle, référez-vous à votre cardiologue.

Source : Bristol Myers Squibb, présentation au congrès de la Société Européenne de Cardiologie (ESC) 2026. Consulter le communiqué original

Cet article a été rédigé avec l'aide d'une intelligence artificielle, puis relu et validé par CMH France.