28 août 2026 · Recherche
Les résultats de l'essai clinique de phase 3 ACACIA-HCM, présentés lors d'une session Hot Line au congrès de la Société Européenne de Cardiologie (ESC) 2026 et publiés simultanément dans The New England Journal of Medicine, révèlent des bénéfices significatifs de l'aficamten chez les adultes atteints de cardiomyopathie hypertrophique non obstructive symptomatique. L'étude montre une amélioration de la capacité d'effort et des symptômes perçus au quotidien. Il s'agit du premier essai de phase 3 positif dans cette forme de la maladie.
La cardiomyopathie hypertrophique se caractérise par un épaississement anormal du muscle cardiaque. Dans sa forme non obstructive, le muscle ventriculaire est épaissi et rigide mais ne bloque pas le flux sanguin à la sortie du cœur. Néanmoins, les patients souffrent souvent d'essoufflement, de fatigue et d'une capacité physique diminuée. Jusqu'à présent, les inhibiteurs de la myosine cardiaque — des médicaments qui réduisent la contraction excessive du muscle cardiaque — n'étaient évalués et autorisés que pour la forme obstructive.
L'essai ACACIA-HCM a évalué l'aficamten auprès de 517 patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique non obstructive symptomatique, comparé à un placebo. Après 36 semaines de traitement, l'étude a atteint ses deux critères d'évaluation principaux : une amélioration significative du score KCCQ-CSS (Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Clinical Summary Score, un questionnaire évaluant les symptômes et leur impact sur la vie quotidienne) et une augmentation de la pVO2 (la consommation maximale d'oxygène mesurée lors d'une épreuve d'effort).
L'étude montre également une amélioration de la classe fonctionnelle NYHA (l'échelle mesurant la sévérité de la gêne à l'effort), 41,9 % des patients sous aficamten ayant gagné au moins une classe contre 27,8 % sous placebo. Une baisse significative du NT-proBNP (un marqueur sanguin du stress subi par la paroi cardiaque) a également été constatée. Une analyse globale publiée dans la revue Circulation indique que 53 % des patients sous aficamten ont présenté une réponse clinique favorable sur au moins trois paramètres clés, contre 13 % dans le groupe placebo.
Sur le plan de la tolérance, l'aficamten a été généralement bien toléré. Une baisse de la FEVG (la fraction d'éjection ventriculaire gauche, qui mesure la quantité de sang expulsée par le cœur) en dessous de 50 % a été observée chez 10,5 % des patients sous aficamten, contre 0,8 % sous placebo. La majorité d'entre eux a pu poursuivre le traitement après ajustement de la dose. Les événements d'insuffisance cardiaque sont survenus principalement durant la période d'ajustement des doses avant la 12e semaine et ont répondu à un traitement diurétique court.
Ces données constituent une avancée importante pour les personnes atteintes de la forme non obstructive de la maladie. Il convient toutefois de rappeler qu'il s'agit de résultats d'essai clinique : le traitement n'est pas encore disponible en pharmacie pour cette indication. Le laboratoire Cytokinetics a indiqué prévoir le dépôt d'une demande d'autorisation supplémentaire auprès de la FDA américaine au quatrième trimestre 2026. L'évaluation par les autorités réglementaires européennes et françaises devra suivre selon les étapes habituelles.
Source : Masri A, et al. Aficamten for symptomatic nonobstructive hypertrophic cardiomyopathy. N Engl J Med. 2026. Lire le communiqué de presse
Cet article a été rédigé avec l'aide d'une intelligence artificielle, puis relu et validé par CMH France.
